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世界眼遗传病基因治疗知名专家庞继景教授归国加盟厦门眼科中心

2017-07-14 10:27

2017年7月13日,世界基因治疗知名专家、中国视网膜疾病基因治疗领军人物、美国佛罗里达大学眼科研究系庞继景教授归国就职厦门眼科中心,担任厦门眼科中心眼科研究所常务副所长。

当日下午,厦门市卫计委副主任王挹青,厦门大学医学院院长刘祖国,国际眼科科学院院士、厦门眼科中心院长黎晓新教授,中国医师学会眼科分会会长、华厦眼科医院集团学术委员会主席赵堪兴教授,厦门眼科中心业务院长吴国基、华厦眼科医院集团副院长詹桂林教授,厦门眼科中心副总经理姚郑玲玲等出席了聘任仪式。

聘任仪式由厦门眼科中心副院长张广斌主持。

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近二十载,庞教授多项眼遗传病基因治疗研究获世界性突破

从中国,到日本,到美国(1999年),近20年来庞继景教授一直走在世界眼科治疗顶端技术——基因治疗的前沿。

美国佛罗里达大学是世界著名基因治疗研究中心,也是腺相关病毒研究的发源地(腺相关病毒,是目前基因治疗中使用最成功的载体)。在美国佛罗里达大学教学科研时期,庞继景教授获得腺相关病毒的发现者之一、世界著名视网膜疾病基因治疗专家郝斯沃施博士(Dr.Hauswirth)的大力支持,醉心研究、成绩斐然,主持及作为主要人员获得的项目资助累计达2000多万美元。

2001年庞继景教授报道了世界上首例由aTTP基因突变导致的视网膜色素变性的临床病理改变。之后,庞教授是包括雷柏氏先天性黑矇(先天性盲, 出生时或出生后视力很快丧失,婴儿眼睛不能跟光移动且伴有眼球震颤),视网膜色素变性(慢性进行性视野缺失,从夜盲开始,视力一点点缺失),全色盲(红、绿、蓝三原色均不能辨认,视力低于0.1,患者尤喜暗、畏光,表现为昼盲),蓝色单色视(无法识别三原色中的红和绿色,只能辨认蓝色,中心视力明显下降)在内的多个基因治疗临床前期及临床试验项目组负责人或成员,并且获得多项世界性突破。

其中,庞教授倾注大量心血的雷柏氏先天性黑矇2型基因治疗,有可能成为美国第一个被批准临床应用的基因治疗方法,同时也可能是世界上第一个被批准临床应用的眼科疾病基因治疗方法。

由于在基因治疗方面的突出贡献,庞教授荣获H. Talmage Dobbs 眼科贡献奖(Emory University, 2003),“2011年海外华人眼科学与视觉科学杰出成就奖”,并在2015年美国眼科及视觉研究大会上获OCAVER视觉及眼科研究杰出成就奖。

庞教授介绍,“现在眼科学的难题是遗传性视网膜疾病。以前,对为什么造成这些病变并不清楚,所以不能从根源上解决问题。现在明确了根源就是基因突变。到2017年,已有700多个导致眼病的突变基因以及近300个导致眼底病的突变基因被发现。基因治疗能纠正秀修复或弥补遗传病的缺陷基因,从而达到减轻或治愈疾病的目的。也就是从疾病的源头上进行治疗。”

目前在美国已有至少500例眼病患者在视网膜疾病基因治疗临床试验中得到治疗。随着研究的进一步深入和病种研究的进一步扩大,难治性眼病患者、罕见眼病患者和先天性盲童离光明将更近一步!

  

加盟眼科 打造有国际影响力的眼遗传病基因治疗平台

2004年开始,庞教授就在美国繁忙的工作之余投入大量的时间和精力从事基因治疗在中国的普及和推广工作。曾经多次在北京大学眼科中心,北京同仁医院,北京协和医院,广州中山眼科中心,上海复旦大学五官科医院,中国医科大学等地进行讲学及学术交流活动,并任国内多所大学及眼科中心客座教授或特聘教授。成为视网膜基因疗法技术在中国传播的主要促进者。归国报效是他海外奋力拼搏的最终目标。

今年4月,斥资五千万、规模超过3000平方米的厦门眼科中心眼科研究所成立之初,厦门眼科中心院长、厦门眼科中心眼科研究所所长黎晓新教授就明确指出研究所的发展方向,“以转化型医学为主导、引进国内外著名的眼科、病理、遗传学专家,创新研究模式,重点关注国内亟须解决的眼科科学研究问题,通过人才培养和科学研究工作的有机结合,创办有国际影响力的科研平台。”

研究所的发展理念与庞继景教授不谋而合,“转化医学在基础研究与临床应用之间架起桥梁,可以提高医疗诊治的总体水平,最终使患者受益,而不是为研究而研究。这和我基因治疗的理念相符合,也是促使我加盟眼科中心的最主要原因。

借助厦门眼科中心在临床、科研、防盲、教学方面的强大实力和资金、人才支持,庞继景教授将以厦门眼科中心眼科研究所为平台和国内外权威机构合作,从收集遗传诊断明确的病人开始逐步在国内开展视网膜遗传病的基因治疗临床试验。

华厦眼科医院集团董事长苏庆灿表示,“庞继景教授是继国际眼科科学院院士、北京大学人民医院原副院长、眼底病权威黎晓新教授;国际眼科学科学院院士、中国医师协会眼科医师分会会长、斜视与小儿专家赵堪兴教授;原中山大学中山眼科中心主任、青光眼泰斗葛坚教授;南方医科大学及中南大学眼科学博导、白内障专家郭海科教授加盟中心医疗团队后,眼科中心建设高水平的人才队伍,创新人才建设机制的又一大举措。必将使眼科中心的学科优势愈加凸显,科研及诊疗水平迈上更高的台阶。”

黎晓新教授认为,“庞教授怀着深厚的情谊接受厦门眼科中心的聘请,归国加盟眼科中心眼科研究所,以眼科研究所为平台和国内外权威机构合作,将逐步开始在国内开展视网膜遗传病的基因治疗临床试验。庞教授的加盟,必将推动眼科研究所的快速发展,形成以转化型医学为基础的视觉科学研究和以疑难眼病为中心的临床研发基地,推进解决视觉领域重要科学问题,提高诊疗水平,降低致盲率,最终造福更多疑难眼疾患者。”

厦门大学医学院院长刘祖国表示,“庞教授的加入,是眼科界的一大喜事,也是中国眼遗传病患者的福音。相信庞教授在眼遗传病基因治疗领域的丰富经验,将有效的促使厦门眼科中心眼科研究所在基因治疗领域的快速发展。这也为厦大医学院和厦门眼科中心,在这一领域的合作互动提供更多的可能性。”

厦门市卫计委副主任王挹青表示,“厦门眼科中心这几年引进了很多的人才,此次基因治疗领域的专家庞教授的加盟,将进一步提升厦门眼科中心的科研水平。”

每周三开设眼遗传病门诊   限号4个  患者需提前预约

我国是一个人口大国,眼科遗传病病人数量较高。据了解,目前全国具有遗传性眼病发病风险的概率在4%左右。在25岁以下青少年盲人中,遗传性眼病致盲者占67.7%。一些患者“出生时或出生不久既有严重的视力丧失”、“夜盲或昼盲”等遗传眼病的典型症状,却并没有意识到遗传检测的重要性。

遗传检测是发现致病根本原因的重要方法,也是有生育需求的眼科遗传病患者及有眼科遗传病家族史成员进行婚前/孕前遗传咨询及健康优生指导的基础;对患者亲属中无临床症状表现者,通过基因检测,可了解其自身致病基因携带情况,为优生优育做好准备。在遗传诊断基础上的眼科遗传咨询,也就是对患者遗传临床状况的全面评估更是进行相应基因治疗的基础和前提。

为此,庞教授从7月19日起,每周三上午在厦门眼科中心开设眼遗传病门诊,患者可拨打预约电话0592-2112111提前预约遗传检测;若已经有遗传及临床检测报告的可预约遗传咨询,以确定疾病的进展程度,评估将来进行基因治疗的可行性及可能的具体治疗方法,疗效及预后以及必要时的遗传检测结果再确认。因为遗传咨询的专业性和复杂性,周三上午仅限号4个,患者需提前预约。

庞教授指出,“基因治疗一定要早。某些视网膜遗传病如果没有进行早期治疗,可以造成视细胞的死亡,对基因治疗的预后产生不良影响。这也是我一直呼吁进行早期基因诊断和治疗的原因。”

 

相关链接

庞教授科研成果中创造很多的“首次”

2001年,第一例aTTP基因突变导致视网膜色素变性的临床病理改变;

2004年通过小鼠的视行为实验证明基因治疗可以恢复RPE65小鼠视力;

2006年证明基因疗法能彻底治愈RPE65基因突变引起的眼病(申请中国专利);

2010年治愈由PDE6b突变造成的视网膜色素变性动物模型(申请中国专利);2010/2013年治愈全色盲2型小鼠(申请中国专利);

2015年以玻璃体腔注射的基因替代疗法改善全色盲2型动物模型视功能;

2017年成功实现BCM小鼠缺失的红绿锥细胞的功能再恢复(申请美国专利)。

责任编辑:晴天

关键词

眼科 教授 遗传病 庞继景




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